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| 药明巨诺(开曼)有限公司, 02126.HK - 公司概览 |
| 集团主席 |
李怡平 |
| 发行股本(股) |
394,000,000 |
| 面值币种 |
美元 |
| 股票面值 |
1.0E-5 |
| 行业分类 |
生物科技 |
| 公司业务 |
集团是中国领先的临床及临床前阶段细胞治疗公司 全年业绩: 截至2018年12月31日止年度亏损人民币272.6百万元、截至2019年12月31日止年度亏损人民币633.3百万元 业务回顾 集团是中国领先的临床及临床前阶段细胞治疗公司。集团的愿景是为中国市场开发创新的细胞治疗手段，为中国癌症患者带来革命性的新兴治疗方式。自Juno与药明康德(通过其全资附属公司上海药明)于2016年成立公司以来，集团建立了一个专注为血液癌症及实体瘤开发、制造和商业化突破性细胞免疫疗法的一体化平台。集团的主打候选产品Relmacabtagene Autoleucel(“relma-cel”)是针对复发或难治(“r/r”)B细胞淋巴瘤的自体抗CD19CAR-T疗法。国家药监局已于2020年6月受理审查集团将relma-cel用作DLBCL三线疗法的新药申请，且于2020年9月，国家药监局向集团授予relma-cel新药申请优先审查资格及relma-cel治疗FL的突破性疗法认定。Relma-cel有望成为中国首个获批的一类生物制品CAR-T疗法，并有望成为优秀CAR-T疗法。 集团是中国细胞免疫疗法领域的先行者。细胞免疫疗法是代表癌症治疗转变及最新突破的领域。细胞免疫疗法(包括CAR-T疗法)是利用人体免疫细胞抗癌的创新疗法。多项临床研究表明，细胞免疫疗法能够持久缓解其他治疗手段难以治疗的B细胞淋巴瘤及白血病。根据弗若斯特沙利文的资料，考虑到中国先前治疗的有效性，2019年relma-cel的目标适应症(即3LDLBCL、3LFL及3LMCL)于中国的目标市场估计约分别为28,700、5,200及3,400名患者。根据弗若斯特沙利文的资料，由于对可使用CAR-T疗法进行有效治疗的需求仍未被满足，中国CAR-T治疗市场规模预期由2021年的人民币6亿元增至2024年的人民币54亿元，再进一步增至2030年的人民币243亿元。集团认为，集团在该快速增长的市场处于有利位置。由于CAR-T疗法代表了面临重大挑战和障碍的新兴癌症治疗方法，故其被视为具有高风险。 集团建立了全面且差异化的细胞免疫疗法产品管线，集团风险平衡的业务模式已在血液癌症细胞疗法领域展现明显优势，并有机会扩展至新兴的实体瘤细胞治疗领域。集团的产品管线兼具已经验证有效的靶点及新型肿瘤抗原的候选产品。集团战略性设计了多个自体细胞疗法的细胞免疫疗法产品管线并投入开发，涵盖血液癌症及实体瘤。同时集团亦持有收购两种同种异体细胞疗法的产品以治疗血液癌症及实体瘤的权利。 过去，集团并无进行内部产品开发，而是通过与Juno、优瑞科及Acepodia等对手方的关系获得开发能力。然而，从中长期来看，集团打算建立自身的内部产品开发能力，包括通过利用集团于2020年6月获得优瑞科授权引进的ARTEMIS平台。 集团用于治疗血液癌症的细胞免疫疗法候选产品包括： ．集团的主打候选产品relma-cel，是一款用于治疗各类B细胞恶性肿瘤潜在优秀自体CAR-T产品。Relma-cel在治疗经已接受大量预先治疗及预后不良的r/rDLBCL患者的注册临床试验中已证实其疗效，在2020年6月17日数据截止之时，其中最佳ORR为75.9%，最佳CRR为51.7%。根据报告数据，与目前获批治疗DLBCL的CAR-T疗法相比，relma-cel的安全性更高。在注册试验中，不超过5.1%的患者产生sCRS或sNT，且未发生治疗相关死亡。2020年6月，集团已就该产品用于DLBCL三线治疗提交新药申请，且已获国家药监局受理。倘若新药申请按照集团目前预测的时间表获批，预期relma-cel将成为中国首个获批一类生物制品CAR-T疗法，并有望成为优秀CAR-T疗法。为全面探索relma-cel的临床潜力，集团计划为多种其他血液适应症(包括FL、MCL、CLL、二线DLBCL及ALL)开发relma-cel。根据弗若斯特沙利文的资料，考虑到中国先前治疗的有效性，2019年relma-cel的目标适应症(即3LDLBCL、3LFL及3LMCL)于中国的目标市场估计约分别为28,700、5,200及3,400名患者。 集团利用经优化的工艺研发relma-cel，该工艺最初由集团与Juno(一家全球领先细胞治疗公司，亦是集团最大的股东)联合建立，relma-cel以集团从Juno引进的CAR构建体为基础，集团享有该CAR构建体在中国、香港及澳门的使用权利。 ．JWCAR129是集团为治疗多发性骨髓瘤(“MM”)而正在开发的一种自体CAR-T疗法。JCAR129以B细胞成熟抗原(“BCMA”)为靶点。BCMA是一种在众多血液恶性肿瘤(包括MM)高度表达的蛋白质。MM是一种强进展性疾病，约占所有血液恶性肿瘤的10%。由于患者复发后现有疗法难以治愈，故仍存在治疗MM的大量医药需求。集团正就该候选产品进行IND所需的临床前药理学、毒理学研究和制造流程开发研究，并计划最早于2021年上半年开始临床研究。 除在中国血液癌症疗法领域享有领先地位外，集团采取不同战略以满足实体瘤治疗未被满足的需求。基于集团与优瑞科及LyellImmunopharma,Inc.(“Lyell”)的合作，集团正开发T细胞候选疗法，旨在增强T细胞的疗效、持久性及向实体瘤的渗透，亦可提升安全性。治疗实体瘤的细胞疗法候选产品包括∶ ．JWATM203是以甲胎蛋白(“AFP”)为靶点治疗肝细胞癌“(HCC”)的潜在优秀自体T细胞受体模拟T细胞疗法。就治疗HCC而言，中国仍有巨大的医疗需求未被满足。集团认为JWATM203有潜力成为甲胎蛋白阳性HCC患者的绝佳治疗手段。优瑞科已于美国推动其AFPTCRmT细胞疗法候选产品进行I/II期临床试验。通过与Lyell合作，集团正在开发另一种以AFP为靶点治疗HCC的自体TCRmT细胞疗法JWATM213，将进一步加强T细胞功能并提高疗效。 ．JWATM204是以磷脂酰肌醇蛋白聚糖-3(“GPC3”)为靶点的新型自体T细胞疗法候选产品。集团认为，JWATM204有潜力成为GPC3阳性HCC患者的绝佳治疗手段。与JWATM203及JWATM213相似，集团将利用Lyell的技术开发另一种以GPC3为靶点的自体T细胞疗法候选产品JWATM214。 该等候选产品建基于新型技术平台，而有关平台为集团在中国以不同方式解决实体瘤治疗方面的重大需求打下了基础： ．优瑞科的ARTEMIS平台是JWATM203及JWATM204的基础。ARTEMIS平台是一个新型技术平台，旨在研发比现有疗法更安全有效的T细胞疗法。根据于2020年6月与优瑞科订立的协议，集团获得JWATM203及JWATM204在中国、香港、澳门、台湾及东盟成员国开发、制造及商业化的授权以及使用ARTEMIS平台的权力以改良该等产品，亦获独家授权可于该等司法权区使用ARTEMIS平台将优瑞科开发的所有产品商业化。详情请参阅本节“—合作及许可协议—与SyracuseCayman订立的资产购买协议及与优瑞科订立的许可协议”。 ．Lyell技术旨在增加T细胞功能并减少肿瘤微环境中的T细胞衰竭，从而可能改善抗肿瘤治疗效果。集团获授权使用Lyell技术在JWATM203及JWATM204的基础上开发新的候选产品。详情请参阅本节“—合作及许可协议—Lyell合作协议”。 除获授权可于中国、香港、澳门、台湾及东盟成员国使用ARTEMIS平台将优瑞科开发的产品商业化之外，集团有机会分别从Juno和Acepodia引进其他候选产品。该等机会连同集团自身的强大业务开发能力将推动集团产品管线的进一步扩张。集团所获授权包括以下新一代细胞疗法候选产品： ．Juno管线：集团拥有在中国、香港及澳门开发及商业化Juno五种T细胞工程产品的优先购买权，包括针对CD22、WT1、CD171、MUC16及ROR1等有效靶点在内的多个高度创新的候选产品。该等候选产品涵盖广泛的血液癌症和实体瘤适应症。 Acepodia管线：集团拥有向Acepodia获取在中国、香港及澳门开发及商业化靶向HER2的同种异体自然杀伤(“NK”)细胞治疗产品的权利的选择权。该新型候选产品专门治疗若干种类的乳癌和其他恶性肿瘤(包括胃癌)，在中国有巨大未被满足的医疗需求。JWACE002是一款同种异体产品，是由与患者无关的“细胞系”细胞制造而成的一种“现成的”细胞疗法。 在细胞免疫疗法领域，制造流程会对产品特性造成显著的影响，因此，集团认为在细胞免疫疗法中，“产品取决于工艺”，甚至较其他领域尤为显著。集团拥有经过验证的转化研究、分析开发及制造流程开发能力。集团已为relma-cel开发一套专有商业规模制造流程，该制造流程已于relma-cel的注册临床试验期间得到验证，并且用于II期注册临床试验的relma-cel产品的制造成功率为100%。此外，集团正在开发一套新技术及平台，并以更低的成本使下一代CAR-T产品及制造工艺的生产周期更短、质量更优、产品特性更好、产品功效及安全性更高。集团相信，这将为下一代抗CD19CAR-T产品及集团的其他管线产品奠定基础。 集团的细胞疗法开发平台亦具有强大的临床开发能力。根据弗若斯特沙利文的资料，在中国十家医院完成relma-celI期临床试验及注册II期临床试验后，相较其他任何CAR-T公司，集团在中国进行临床试验的地点更多。集团相信，相较其他任何公司，集团在中国的抗CD19CAR-TIND临床试验招募更多的患者。此外，临床执行往绩良好，在短时间内完成relma-cel的IND申请及新药申请受理。 集团在苏州新建了商业制造设施，占地约9,976平方米，用于商业规模制造。苏州设施用于放置四个独立模块，目前，两个模块已建成、合资格且全面按照国际cGMP及QMS标准营运。该设施支持多种类细胞平台，包括使用基因改造的自体T细胞及NK细胞、使用基因改造或非基因改造的肿瘤浸润淋巴细胞(“TIL”)、基因改造的同种异体免疫细胞的平台，以及生产用于该等基因改造相关细胞的临床级病毒载体的设施。目前设计的估计年产能可支持最多5,000名患者的治疗。集团商业制造流程的自动程度和过程控制能提供可靠的产品供应，集团经优化的制造操作实现了大产量和高劳动利用率，降低了生产成本。 集团计划集中通过商业化relma-cel以获取收益。在获得国家药监局受理relma-cel新药申请后，集团计划获得批准后推动全面商业化relma-cel。集团将建立专门内部销售团队，向中国顶尖血液医院推介relma-cel，包括设立专注与中国血液科领域的医生和关键意见领袖牢固现有关系的医疗事务团队，为医疗供应商和患者提供必要现场支援，以及管理产品安全交付相关的所有环节。 集团的历史可追溯至2016年。两大全球医药研发公司Juno与药明康德(通过其全资附属公司上海药明)共同于该年成立集团的主要营运附属公司上海药明巨诺。自成立以来，集团的成功主要归功于集团执行董事、董事会主席兼首席执行官李医生所带领管理团队的努力。管理团队的专业知识源自其在国际生物制药行业的丰富经验及对中国市场当地的深入了解包括接触肿瘤免疫学领域的顶尖医院、主要研究员及关键意见领袖。 业务展望: 集团的目标是开发创新的疗法以应对全球仍未满足的医疗需求。集团拟通过执行以下策略实现集团的目标： ．把握重要先机驱动relma-cel的全面商业化； ．通过推进及拓展relma-cel的早期治疗和其他适应症的临床开发以及JWCAR129临床开发，巩固集团在血液癌症的领导地位； ．利用集团的综合细胞治疗平台扩展新兴实体瘤市场； ．通过创新及规模效益持续提升集团的生产及供应链；及 ．通过特许机遇、伙伴合作与选择性收购以及内部研发增长业务。 |
资料来源于上市公司财务报表
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